চিকিৎসা বিজ্ঞানের সীমান্তগুলিতে দ্রুত বর্ধমান ক্ষেত্রগুলির মধ্যে হ'ল জিন থেরাপি, যেখানে জেনেটিক বা উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত রোগগুলি ত্রুটিযুক্ত জিনগুলি মেরামত বা প্রতিস্থাপনের মাধ্যমে চিকিত্সা করা হয়। বায়োটেক শিল্পের এই বিভাগে বড় এবং ছোট সংস্থাগুলির সংমিশ্রণ রয়েছে এবং বিনিয়োগকারীদের জন্য সুযোগগুলি তিনটি প্রধান বিভাগের মধ্যে পড়ে: যে সংস্থাগুলি স্বতন্ত্র সত্তা হিসাবে আকর্ষণীয়, সম্ভবত এমএন্ডএ লক্ষ্যমাত্রা রয়েছে এমন সংস্থাগুলি, এবং এমএন্ডএর মাধ্যমে বাড়ছে এমন সংস্থাগুলি। নীচের সারণিতে ব্যারনসের সাম্প্রতিক নিবন্ধে দশ জন উল্লেখযোগ্য খেলোয়াড়কে তালিকাভুক্ত করা হয়েছে।
10 জিন থেরাপি নাটক
(বাজার মূলধন)
- ইউনিকিউর এনভি (কিউআরই), $ ১.৯ বিলিয়ন রেজেনেক্সবিও ইনক। (আরজিএনএক্স), $ ২.০ বিলিয়ন অডিওডেন্টস থেরাপিউটিকস ইনক। (বোল্ড), $ 1.5 বিলিয়নসোলিড বায়োসেসেন্স ইনক। (এসএলডিবি),.4 0.4 বিলিয়ন মাইরাজিটিএক্স হোল্ডিংস পিএলসি (এমজিটিএক্স), ০.০ বিলিয়ন ভিও ইনক। বিলিয়নসেরাপ্ত থেরাপিউটিকস ইনক। (এসআরপিটি), $ 9.7 বিলিয়ন রচে হোল্ডিং এজি (আরএইচএইচবিওয়াই), $ 230.9 বিলিয়ন নভার্টিস এজি (এনভিএস), 7 227.6 বিলিয়ন স্পার্ক থেরাপিউটিকস ইনক। (ওএনসিএ), 3 4.3 বিলিয়ন
বিনিয়োগকারীদের জন্য তাৎপর্য
ব্যারন'স ইঙ্গিত দেয় যে তাত্ত্বিকভাবে একটি টার্গেটেড থেরাপির মাধ্যমে তাত্ত্বিকভাবে সংশোধন করা যেতে পারে যে কোনও ব্যক্তির জিনে প্রতিটি একক পরিবর্তন বা ত্রুটি দ্বারা একটি আনুমানিক 5000 বিরল রোগ হয়। যদিও এই রোগগুলির মধ্যে বেশিরভাগ না হলেও, তুলনামূলকভাবে সীমিত সংখ্যক মানুষকে আক্রান্ত করে, তবুও একটি সফল চিকিত্সা উচ্চ দামের কারণে বার্ষিক আয় করতে পারে 1 বিলিয়ন ডলার বা তারও বেশি, আর্টিকেলটি যোগ করেছে।
তবে, জিন থেরাপির পিছনে কয়েক দশক গবেষণা থাকলেও, ধারণাটি এখনও উন্নয়নমূলক পর্যায়ে রয়েছে, ব্যাপক বাণিজ্যিকীকরণ এখনও ভবিষ্যতে বন্ধ রয়েছে। প্রকৃতপক্ষে, এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত হওয়া একমাত্র জিন-প্রতিস্থাপন থেরাপিটি স্পার্ক থেরাপিউটিক্স দ্বারা একটি বিরল চোখের ব্যাধি চিকিত্সার জন্য তৈরি করা হয়েছিল যা অন্ধত্বের দিকে পরিচালিত করতে পারে। 2018 সালে বাজারে এটির প্রথম পুরো বছরে, এটি কেবল 27 মিলিয়ন ডলার আয় করেছে generated
বিকাশের অধীনে কী থেরাপি
- ইউনিক্যুরে: হিমোফিলিয়া বি, হান্টিংটনের রোগ; হিমোফিলিয়া বি ট্রিটমেন্ট থেকে সম্ভাব্য billion 1 বিলিয়ন বার্ষিক আয় রেজেনেক্সবিও: জিন থেরাপি সরবরাহ করতে অন্যান্য সংস্থাগুলি দ্বারা ব্যবহৃত ভাইরাল ভেক্টর উত্পাদন করে; সম্ভাব্য Nov 1 বিলিয়ন বার্ষিক বিক্রয় একা নোভার্টিসের অডিটেন্টস: মারাত্মক পেশী অবস্থার এক্সএলএমটিএম, অতি বিরল ক্রিগলার-নাজ্জার রোগ যা বিলিরুবিন সলিডের শরীরের প্রক্রিয়াকরণকে বাধা দেয়: ডুকেন পেশী ডিসট্রোফি (ডিএমডি); খুব দুর্বল বিচার কোম্পানির ভবিষ্যতকে সন্দেহের মধ্যে ফেলেছে; সিইওর ছেলের এই রোগ রয়েছে যার ফলে প্রাথমিক মৃত্যু ঘটে মীরাজিটিএক্স: বিরল চোখের রোগ, এএলএস (লু গেরিগের রোগ); জনসন ও জনসন (জেএনজে) ভয়েজার: পার্কিনসন এবং অনুরূপ রোগগুলির সংস্থার একটি অংশীদার মালিক; অ্যাবভিআই ইনক এর সাথে চুক্তি (এবিবিভি) দেড় বিলিয়ন ডলার পেমেন্ট সেরেপটা দেবে: ডুচেন পেশী ডাইস্ট্রোফির (ডিএমডি) জন্য প্রথম এফডিএ-অনুমোদিত ড্রাগ; বিশ্বব্যাপী, 000০, ০০০ এরও বেশি রোগী, ব্যয় $ 500, 000 ছাড়িয়ে যেতে পারে স্পার্ক: বিরল রেটিনা রোগ যা অন্ধত্বের কারণ হয়, হিমোফিলিয়া এ
প্রযুক্তিগতভাবে স্পার্ক আর বিনিয়োগের সুযোগ নয়, রশি হোল্ডিং তার 22-ফেব্রুয়ারী, 2019-এর প্রাক-অফার বন্ধের দামের তুলনায় 122% অধিগ্রহণের প্রিমিয়ামে এটি কিনছে March মার্চ রোচে প্রতি শেয়ার অফার 114.50 ডলার 0.6% এর মধ্যে স্পার্ক বন্ধ হয়ে গেছে closed । এটি চিত্রিত করে যে রচে এবং নোভার্টিসের মতো বড় ওষুধ সংস্থাগুলি কীভাবে প্রতিশ্রুতিবদ্ধ গবেষণা ও উন্নয়ন প্রতিশ্রুতিতে নিযুক্ত ছোট ছোট বায়োটেক সংস্থাগুলি কেনার জন্য শীর্ষ ডলার প্রদান করতে ইচ্ছুক?
"স্পার্কের জন্য পাঁচ বিলিয়ন ডলার এখন তুলনামূলকভাবে জিন থেরাপির অন্যান্য সমস্ত জিনিসকে তুলনামূলকভাবে সস্তা দেখায়, " এভারকোর আইএসআই-এর বিশ্লেষক জোশ শিম্মার ব্যারনসের উদ্ধৃত একটি গবেষণা নোটে লিখেছেন। স্পার্কের শেয়ার ধারণকারী ক্লিয়ারব্রিজ ইনভেস্টমেন্টসের সিনিয়র গবেষণা বিশ্লেষক মার্শাল গর্ডন বলেছেন যে এর শক্তিশালী গবেষণা কর্মী ও উত্পাদন ক্ষমতা রচেকে আকর্ষণ করার মূল কারণ ছিল।
সামনে দেখ
উপরে উল্লিখিত হিসাবে, জিন থেরাপির আসল বাণিজ্যিকীকরণটি ধীর গতিতে এগিয়ে চলেছে, এর অর্থ হ'ল ছোট খেলোয়াড়দের মধ্যে অনেকগুলিই সীমিত আয় এবং বড় ব্যয়ের সাথে মূলত আর অ্যান্ড ডি দোকান। কয়েক হাজারে প্রত্যাশিত মূল্য ট্যাগের সাথে, মিলিয়ন না হলেও, ডলার, বিকাশের অধীনে থাকা অনেক জিন থেরাপির জন্য বিপুল সংখ্যক রোগীর লাভের প্রয়োজন হয় না। অন্যদিকে, এই স্ট্র্যাটোস্ফেরিক ব্যয়গুলি ব্যক্তিগত বীমা সংস্থা এবং মেডিকেয়ারের মতো সরকার পরিচালিত প্রোগ্রামগুলির দ্বারা তীব্র পুশব্যাকের জন্য প্ররোচিত হতে বাধ্য।
