এফডিএ লিফটগুলি মানবিক বিচারের পরে ধরে রাখার পরে ক্রিসপ্রাইপ থেরাপিউটিক্সগুলি বাড়তে শুরু করে

সিআরআইএসপিআর থেরাপিউটিক্স লিমিটেড (সিআরএসপি) এবং ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালস ইনক। (ভিআরটিএক্স) মার্কিন রোগীদের উপর সিকেল সেল রোগের জিনগতভাবে ইঞ্জিনিয়ারিং চিকিত্সার পরীক্ষা শুরু করতে মার্কিন খাদ্য ও ড্রাগ প্রশাসন (এফডিএ) দ্বারা সাফ করেছে।

এক প্রেস বিজ্ঞপ্তিতে দুটি সংস্থা জানিয়েছে যে এফডিএ এখন তাদের ক্লিনিকাল হোল্ড তুলে নিয়েছে, পরীক্ষামূলক থেরাপির বিচার শুরু করতে সক্ষম করেছে। মে মাসে অংশীদারদের তাদের প্রাথমিক অ্যাপ্লিকেশনটিতে "নির্দিষ্ট সমস্যাগুলির" রেজুলেশন মুলতুবি রেখে, ড্রাগটি সিটিএক্স 1001 পরীক্ষা করার পরিকল্পনা বন্ধ করতে বাধ্য করা হয়েছিল।

এ সময়, সিআরআইএসপিআর এবং ভার্টেক্স দাবি করেছিলেন যে সিটিএক্স 1001 মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে রাখা হয়েছিল কারণ এফডিএর কাগজপত্রগুলির পর্যালোচনার অংশ হিসাবে সংস্থাগুলি ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করার অনুমতি জমা দেওয়ার জন্য অতিরিক্ত প্রশ্ন ছিল। এই প্রশ্নগুলি কী ছিল বা কীভাবে তারা তাদের উত্তর দিয়েছে তা তারা প্রকাশ করেনি।

যুগান্তকারী সংবাদগুলি সিআরআইএসপিআরের শেয়ার প্রি-মার্কেট ট্রেডিংয়ে 14.14% ছাড়িয়েছে। বৃহস্পতিবারের ট্রেডিং সেশনে ভার্টেক্সের শেয়ারটি সমতল ছিল। ঘোষণাটি তাৎপর্যপূর্ণ কারণ এটি প্রথমবারের মতো কোনও সংস্থা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে মানব স্টেম সেলগুলিতে সিআরআইএসপিআর-ক্যাস 9 নামে পরিচিত পরীক্ষামূলক এবং বিপ্লবী প্রযুক্তি পরীক্ষা করবে এবং এই পরীক্ষায় শরীরের বাইরের রোগীদের ডিএনএ সংশোধন করা জড়িত। চীনের চেংদুতে সিচুয়ান বিশ্ববিদ্যালয়ের একজন অনকোলজিস্ট ২০১ 2016 সালে প্রথম মানবিক পরীক্ষা করেছিলেন।

যৌথ বিবৃতিতে, দু'টি সংস্থা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে বাইরে সিটিএক্সএস 1001 এর ট্রায়ালিংয়ের অগ্রগতি সম্পর্কেও একটি আপডেট সরবরাহ করেছিল তারা ঘোষণা করে যে তাদেরকে সিকেল সেল ডিজিজ এবং বিটা- এর পরীক্ষামূলক চিকিত্সার পরীক্ষা শুরু করার জন্য "একাধিক দেশগুলিতে" নিয়ন্ত্রক ছাড়পত্র দেওয়া হয়েছে। থ্যালাসেমিয়া, রক্তের ব্যাধি যা হিমোগ্লোবিনের উত্পাদন হ্রাস করে - রক্তের রক্ত ​​কণায় প্রোটিন যা সারা দেহে অক্সিজেন বহন করে। ইউরোপে 2018 সালের শেষের দিকে একটি পর্যায় 1/2 ক্লিনিকাল স্টাডি চালু হওয়ার পথে, তারা যোগ করেছে। পর্ব 1 এবং 2 অধ্যয়নগুলি নতুন চিকিত্সার সুরক্ষা, পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া এবং সেরা ডোজ পরীক্ষা করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে।

সিআরআইএসপিআর এবং ভার্টেক্স সিআরআইএসপিআর-ক্যাস 9-এর ব্যবহারকে কেন্দ্র করে ২০১৫ সালে একটি ড্রাগ উন্নয়ন জোট গঠন করেছিল। ব্লাড ডিসঅর্ডার চিকিত্সা গবেষণা চুক্তিতে অন্তর্ভুক্ত ছিল, যদিও প্রথমে তারা সিস্টিক ফাইব্রোসিস নিরাময়ে কাজ করেছিল, এটি ভার্টেক্সের বিশেষীকরণের ক্ষেত্র। তাদের অংশীদারিত্বের শর্তাদির অধীনে, দুটি সংস্থা গবেষণা এবং উন্নয়ন ব্যয়ের পাশাপাশি যে কোনও বাণিজ্যিক চিকিত্সা থেকে প্রাপ্ত লাভের ভাগ করতে সম্মত হয়েছে।